加速推動學科領域建設發(fā)展 中國首個遺傳性血管性水腫（HAE）學術期刊正式創(chuàng)立

上海2022年5月23日 /美通社/ -- 近日，由中國罕見病聯(lián)盟和北京罕見病診療與保障學會聯(lián)合主辦、武田中國支持的“遺傳性血管性水腫（HAE）高峰論壇”順利召開，集結全國HAE專家對完善多學科HAE診療協(xié)作網絡及適應中國患者的規(guī)范化診療及疾病管理計劃展開研討，共同尋求中國HAE的診療在未來持續(xù)發(fā)展的突破口。會議當日，與會各方攜手全球知名學術期刊出版商Wiley聯(lián)袂推出中國首個HAE領域學術期刊 -- 《遺傳性?管性?腫新進展》，共同推動中國HAE領域學術期刊和學術平臺建設與國際接軌，進一步加速HAE學科研究與臨床實踐的高質量發(fā)展^[1]。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見遺傳病，全球每五萬個人中就有一人發(fā)病?；颊甙l(fā)病時會反復發(fā)生局部皮下或者黏膜水腫，甚至累及顏面部、四肢、生殖器區(qū)域、胃腸道及喉頭，尤其是喉頭水腫的發(fā)作甚至會危及生命，從發(fā)生到窒息平均4個多小時，死亡率最高可達40%^[2][3]。但目前由于疾病罕見，公眾和醫(yī)生對該疾病仍然知之甚少，患者常常遭遇誤診誤治。數(shù)據(jù)顯示，我國HAE診斷率不足5%，部分患者從發(fā)病到明確診斷平均需要13年之久^[4][5]。2018年發(fā)布的《中國第一批罕見病目錄》已將遺傳性血管性水腫列為首批121種罕見病之一^[6]。

幸運的是，近年來隨著政府與社會各界對罕見病患者群體加強關注，中國HAE診療領域得到了持續(xù)的發(fā)展和創(chuàng)新。越來越多的臨床專家與相關學科研究人員開始了解和關注HAE，同時，得益于一系列加速罕見病新藥審評審批的利好政策相繼出臺，適用于HAE急性發(fā)作和長期預防的創(chuàng)新藥物醋酸艾替班特注射液和拉那利尤單抗注射液也于2021年相繼在國內上市，打破了國內患者多年以來缺少有效藥物治療的局面。

在此背景下，為進一步加強HAE在各相關學科領域的疾病認知，推動臨床診療水平提升，助力加速中國HAE學科的發(fā)展和建設與國際接軌，從而讓更多中國患者能夠從規(guī)范化治療中獲益，中國罕見病領域權威機構和學者們與科研和教育出版界的全球機構Wiley強強聯(lián)手，共同推出《遺傳性?管性?腫新進展》。作為中國首個HAE領域學術期刊，《遺傳性?管性?腫新進展》基于Wiley的國際學術資源，邀請國內HAE領域專家、編委會與臨床醫(yī)生一起深度參與，選編國際知名期刊中HAE相關研究，并以中文版季刊的形式出版。期刊的選?空間?，范圍?，適合跨疾病領域較?泛的醫(yī)?閱讀的要求?！哆z傳性?管性?腫新進展》為季刊，計劃將于年內啟動發(fā)布，將聚焦中國HAE流行病學研究、疾病診斷與評估標準、規(guī)范化按需治療及預防治療的用藥監(jiān)測指標，個體化病例解析等命題，屆時將以實體刊物聯(lián)合線上圖文、視頻的形式的發(fā)布，以吸引多渠道受眾對關聯(lián)學科的深度研讀和交流。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康表示，“感謝各來自37家醫(yī)院的42位專家編委齊心協(xié)力為推動國內HAE領域學術研究貢獻智慧與力量。聯(lián)盟高度重視《遺傳性?管性?腫新進展》的出版計劃，如今國內罕見病領域正需要一個這樣的契機，加速駛入行業(yè)發(fā)展‘快車道’，使多方資源形成合力，共同提升HAE臨床診療水平和規(guī)范化，相信未來將會有更多患者從中獲益?！?/p>

“一直以來，各位專家同道在HAE領域開展了大量工作，共同推動了中國HAE診療發(fā)展，相信未來我們還可以做得更多，做得更好?！?b>中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院變態(tài)反應科主任支玉香教授表示，“非常榮幸能夠成為《遺傳性?管性?腫新進展》期刊的編委及主編，這本期刊的推出對于國內HAE領域來說是具開拓性的， 相信未來在其中會涌現(xiàn)更多真知灼見與循證依據(jù)，從實踐中汲取規(guī)范化診療的指導意見，開啟中國HAE領域學科發(fā)展的新時代?！?/p>

作為本次期刊合作的支持方，武田中國深耕罕見病領域多年，一直致力于攜手各方共同解決罕見病患者在疾病診療等方面未被滿足的緊迫需求。2019年以來，武田中國與中國罕見病聯(lián)盟等行業(yè)合作伙伴達成一系列的戰(zhàn)略合作，共同助力提高創(chuàng)新藥物的可及性，優(yōu)化患者全病程管理，推進中國罕見病患者關愛體系和診療體系建設。在HAE領域，武田中國與各合作方共同倡導以“零”誤診、“零”未治、“零”發(fā)作為診治目標，積極參與搭建前沿學術交流平臺，為推動中國罕見病事業(yè)的發(fā)展注入源源不斷的動力。

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武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅動的全球生物制藥公司。武田致力于將科學研發(fā)成果轉化為高度創(chuàng)新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發(fā)：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發(fā)投入。我們始終專注于高度創(chuàng)新藥物的研發(fā)，通過開拓全新治療方案、增強合作研發(fā)引擎實力，打造一條穩(wěn)健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區(qū)，與當?shù)蒯t(yī)療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。

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