 |
 |
患者需求和見解推動全球腎病研究、發(fā)現(xiàn)和個性化治療的新時代
華盛頓2021年9月21日 /美通社/ -- 美國最大的獨立腎病患者組織美國腎病患者協(xié)會（AAKP）及其在喬治·華盛頓大學(xué)（GW）醫(yī)學(xué)和健康科學(xué)學(xué)院（SMHS）的戰(zhàn)略合作伙伴繼續(xù)在國際抗擊腎病的斗爭中產(chǎn)生獨特影響。 2021年全球腎病創(chuàng)新年度峰會專注于擴(kuò)大患者的選擇和改善健康結(jié)果，在80個國家和地區(qū)吸引了20,000多名觀眾，超過了其在2020年新冠疫情高峰時期的虛擬參會人數(shù)，并繼續(xù)吸引全球觀眾了解他們的在線內(nèi)容。 全球峰會是AAKPDecade of the Kidney?（腎病十年）項目的關(guān)鍵組成部分，這是一項2019年啟動的2020-2030年AAKP全球計劃（閱讀文章），旨在幫助美國和國際決策者根據(jù)患者定義的優(yōu)先事項，更好地解決腎病造成的破壞性人身和社會代價。
全球峰會加速參與了由患者消費(fèi)者和倡導(dǎo)者領(lǐng)導(dǎo)的不斷擴(kuò)大的國際影響者聯(lián)盟，致力于將腎醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶入一個新時代，其特點是更具包容性的臨床試驗、更多地使用患者洞察數(shù)據(jù)、個性化醫(yī)學(xué)以及包括人工植入和佩戴式人工腎在內(nèi)的顛覆性技術(shù)。 這一患者主導(dǎo)的聯(lián)盟包括學(xué)術(shù)和醫(yī)學(xué)研究人員、臨床試驗設(shè)計師、創(chuàng)新者、資本市場投資者、公司、非政府組織和信仰組織，以及全球各地當(dāng)選和被任命的政府領(lǐng)導(dǎo)人。 世界各地的腎病患者需要停止使用死亡率之高令人觸目驚心的過時透析護(hù)理，同時要更多地獲得新的產(chǎn)品和解決方案，以便及早地檢測、預(yù)防和治療腎病，改善生活質(zhì)量、減少依賴性和疾病造成的失業(yè)。他們還多方努力，組織和協(xié)調(diào)政策和基層的力量，以推動更多的常識監(jiān)管和支付改革，以便將患者需求放在首位，并為新的安全產(chǎn)品及時進(jìn)入全球消費(fèi)市場提供充分支持。 基于全球峰會的持續(xù)成功和得到迅速增長的關(guān)注，AAKP和GWU已開始2022年5月舉行的全球腎疾病創(chuàng)新峰會的預(yù)注冊。 2021年全球峰會的所有虛擬演講均可通過AAKP網(wǎng)站和AAKP YouTube頻道在線獲取。
全球峰會共同主席、醫(yī)學(xué)、生物化學(xué)和遺傳學(xué)兼生物統(tǒng)計和流行病學(xué)教授、喬治·華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)和健康科學(xué)學(xué)院腎疾病和高血壓系主任Dominic Raj博士表示：“作為分子生物學(xué)和遺傳學(xué)研究人員，我尋求通過基因和分子方式實現(xiàn)醫(yī)學(xué)的個性化，但是我認(rèn)為根據(jù)患者的需求實現(xiàn)個性化更為重要。我相信，這是全球峰會要傳達(dá)的關(guān)鍵信息。同時，我為世界各地的同事感到非常自豪，他們在研究和發(fā)現(xiàn)新療法以預(yù)防和治療日益普遍的腎病時，積極采納了患者的獨特見解。”
歐洲議會（MEP）成員、MEP腎健康協(xié)會主、歐洲自由與民主聯(lián)盟（EU）外交事務(wù)委員會副協(xié)調(diào)員Hilde Vautmans進(jìn)行了虛擬演講，她對世界各地的腎病患者努力與政府領(lǐng)導(dǎo)人合作防治腎病作出贊揚(yáng)。此外，Vautmans還呼吁歐洲議會和美國國會當(dāng)選領(lǐng)導(dǎo)人進(jìn)行更多合作，特別是促進(jìn)美國國會腎病核心小組中理念相同的成員間的合作，她表示：“這場戰(zhàn)斗非常艱難。我所說的話來自于經(jīng)驗，但是[…]變化是可能發(fā)生的[…] ，但我們能夠而且必須采取更多的行動。不僅是在歐洲，在美國也是如此。我始終說，我們需要提高認(rèn)識、獲得更多資金和進(jìn)行更多創(chuàng)新。今天，我要增加第四個要素，那就是協(xié)作。因為我們大家都知道而且都在見證，疾病是沒有邊界的。因此，讓我們共同努力[……]我們雖處在大西洋的兩岸，但是有一個共同的目標(biāo)：我們必須進(jìn)一步改善腎病患者的生活！”
2021年全球峰會包括超過15個討論組，其中有40多名患者和醫(yī)療專家，以及一個含有29個專家視頻的菜單，涵蓋新冠肺炎與腎相關(guān)的問題、臨床試驗中的多樣性、APOL-1基因研究、糖尿病腎病（DKD）、營養(yǎng)和遠(yuǎn)程醫(yī)療。腎病領(lǐng)域頂級公司的高管強(qiáng)調(diào)了患者見解在科學(xué)、發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新藥物、器械和診斷方面的重要性和價值。來自拜耳制藥、杰特貝林、bioMérieux、CareDx, Inc.、CSL Behringer、諾華制藥和Sangamo Therapeutics, Inc.的領(lǐng)導(dǎo)者強(qiáng)調(diào)了患者在新的腎病醫(yī)學(xué)時代所發(fā)揮的關(guān)鍵作用。主要的政策和創(chuàng)新領(lǐng)導(dǎo)者也加入了他們的行列，其中包括：健康事務(wù)副總裁、喬治·華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)和健康科學(xué)學(xué)院院長兼喬治·華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)聯(lián)合會（美國）首席執(zhí)行官，醫(yī)學(xué)博士Barbara L. Bass；喬治全球健康研究所（澳大利亞）兼國際腎臟病學(xué)會（IND）主席，醫(yī)學(xué)學(xué)士和外科學(xué)士、醫(yī)學(xué)博士、超級專業(yè)醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士、皇家內(nèi)科學(xué)會院士和新加坡醫(yī)學(xué)會院士Vivekanand Jha；荷蘭IMEC和荷蘭腎病基金組織（歐盟）首席科學(xué)家兼腎臟健康組織（美國）成員，哲學(xué)博士Fokko Wieringa；美國食品和藥品監(jiān)督管理局（美國）器械和放射健康中心技術(shù)和創(chuàng)新副主任，醫(yī)學(xué)博士Murray Sheldon；JK Consulting創(chuàng)始人兼總經(jīng)理、APCO Wodrldwide國際咨詢委員會和健康咨詢委員會（美國）成員Jack Kalavritinos。
美國腎病患者協(xié)會主席Richard Knight（前血液透析患者和14年腎移植接受者）表示：“腎病是一種災(zāi)難性疾病，它正在迅速蔓延，給世界各地的患者、家庭和經(jīng)濟(jì)帶來負(fù)面影響。 未來的腎病醫(yī)學(xué)創(chuàng)新取決于通過完全包容性的臨床試驗和研究提高患者的參與度，而喬治·華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)和健康科學(xué)學(xué)院是這一領(lǐng)域全球公認(rèn)的領(lǐng)導(dǎo)者。我感謝院長 Barbara Bass博士、 Dominic Raj博士和我們來自歐盟的新盟友Hilde Vautmans對患者的深切尊重，以及他們?yōu)閳F(tuán)結(jié)患者、臨床醫(yī)生和政策制定者來抗擊各種腎病而做出的一致努力?！?Knight（閱讀CJASN文章）是美國國會前工作人員和商業(yè)顧問，在美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）、國家糖尿病、消化及腎病研究所（NIDDK）咨詢委員會任職，并擔(dān)任腎病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)項目（KPMP）社區(qū)參與委員會聯(lián)合主席。
全球峰會聯(lián)合主席兼政策和AAKP政策和全球事務(wù)主席Paul T. Conway（前腹膜透析患者和24年腎移植接受者）表示：“AAKP和我們的朋友兼盟友 Dominic Raj將“全球腎病創(chuàng)新峰會”設(shè)想為一項獨特的國際活動，旨在加速患者、研究人員、臨床醫(yī)生和政策專業(yè)人士之間的合作。全球腎病患者消費(fèi)者需要也應(yīng)該得到更多的護(hù)理選擇，并且充分意識到了他們作為合作伙伴為開發(fā)下一代診斷技術(shù)、器械和生物制劑的探索者們所帶來的價值。AAKP擴(kuò)大了與世界各地患者群體的合作，以推進(jìn)創(chuàng)新并支持所有與我們一樣有緊迫感和目標(biāo)的人士，這個目標(biāo)就是突破立法、監(jiān)管和支付壁壘，消除護(hù)理選擇方面的限制，讓新的安全治療方法如期進(jìn)入全球消費(fèi)市場?！?Conway（閱讀CJASN文章）是美國勞工部前幕僚長，在國家衛(wèi)生研究院（NIH）外部專家小組、全國糖尿病、消化和腎病研究所（NIDDK）、腎病精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)項目（KPMP）、美國內(nèi)科學(xué)委員會的神經(jīng)病學(xué)?？莆瘑T會任職，同時還是《美國腎病學(xué)會臨床雜志》“患者之音”版塊的編輯。
AAKP與多個國際腎病患者組織建立了正式合作伙伴關(guān)系，包括支持全球峰會、Decade of the Kidney?和不斷發(fā)展的國際腎病創(chuàng)新聯(lián)盟，其中包括：阿根廷腎功能不全團(tuán)結(jié)協(xié)會（ASIR）；歐洲腎患者聯(lián)合會（EKPF）和歐洲腎健康聯(lián)盟（EKHA）；以及總部位于英國的腎病患者支持小組。 AAKP將在2021年接下來的時間里和2022年宣布更多的全球合作伙伴關(guān)系。 AAKP的領(lǐng)導(dǎo)者及其全球盟友已將全球峰會的關(guān)鍵信息傳遞到其他全球論壇，包括華盛頓大學(xué)透析創(chuàng)新中心最近舉行的IDEAS峰會， 美國食品和藥物監(jiān)督管理局的Murray Sheldon在峰會上介紹了正在不斷擴(kuò)大的國際腎病創(chuàng)新聯(lián)盟。未來關(guān)于全球峰會和國際腎病創(chuàng)新聯(lián)盟的關(guān)鍵知識和信息展示將在2021年9月24日至25日舉行的AAKP年度國家患者會議上和11月4日至7日舉行的美國腎病學(xué)會2021年腎臟主題周上進(jìn)行，后者是全球規(guī)模最大的腎病專業(yè)會議。 人們發(fā)出了支持AAKP不斷擴(kuò)大全球合作伙伴關(guān)系和國際合作的聲音，其中包括：
腎病患者、AAKP駐愛爾蘭共和國全球大使Colm Clifford先生表示：“當(dāng)集體發(fā)出實現(xiàn)改變所需要的強(qiáng)烈聲音時，改變就會發(fā)生。這是從最底層開始的。雖然最終拍板只需要上層大筆一揮，但促使它實現(xiàn)的是不可忽視的集體發(fā)聲。在腎病方面，我相信，此次全球峰會之后，我們正在取得實實在在的進(jìn)展，能夠在這個時刻參與進(jìn)來讓我很興奮。”
歐洲腎病患者聯(lián)合會（EKPF）主席Daniel Gallego表示：“我們?yōu)?/strong>AAKP能與我們聯(lián)系感到無比高興，此舉旨在加強(qiáng)全球腎病患者的合作，真正推動創(chuàng)新和新療法，以提高腎病患者的生活質(zhì)量，助力拓展我們的日常生活活動。 EKPF堅信，在創(chuàng)建這些療法時，患者應(yīng)該被納入進(jìn)來并居于主導(dǎo)地位，從而實現(xiàn)更高水平的治療。我們可以共同創(chuàng)建和拓展一個平臺，用于實現(xiàn)腎病患者等待已久的創(chuàng)新。”
歐洲腎健康聯(lián)盟（EKHA）主席Raymond Vanholder表示：“只有摒棄隔閡，才能讓改善腎療法的合作真正帶來益處。 我們很高興與AAKP合作來擴(kuò)大我們的國際合作。在EKHA，我們堅信應(yīng)該賦予患者權(quán)力，從而盡可能地提高患者生活質(zhì)量。因此，我們采取了“腎病十年”項目，以提高對腎病患者未得到滿足的需求的認(rèn)識。此項合作的一個重要部分是在歐盟和美國級別制定政治議程，以推動真正的創(chuàng)新療法和相應(yīng)的資金來實現(xiàn)這些目標(biāo)。”
布宜諾斯艾利斯阿根廷腎功能不全團(tuán)結(jié)協(xié)會主席、AAKP全球大使Maria Eugenia Vivado Duran博士表示：“ASIR與AAKP攜手支持腎病患者的權(quán)利，共同努力推進(jìn)醫(yī)療創(chuàng)新，以更好地預(yù)防和治療腎病并改善腎病患者的生活質(zhì)量。” Vivado Duran 博士是一位兒科醫(yī)生，也是AAKP全球大使，她于1979年在第二次懷孕期間被診斷患有腎病。她接受血液透析已有多年，2001年接受了一位已故捐贈者的腎移植，這使她能夠繼續(xù)為病人工作，對社區(qū)提供教育并享受家庭生活。她連續(xù)四次擔(dān)任ASIR總裁，并盡一切努力以感謝她的匿名腎捐贈者。
英國西部大學(xué)（UWE）專業(yè)生物醫(yī)學(xué)科學(xué)家兼學(xué)術(shù)帶頭人Shahid Nazir Muhammad代表英國的腎病患者支持小組（RPSG）表示：“未來的研究要認(rèn)識到CKD是一種具有多樣性的條件，而探索教育需求的調(diào)查也是至關(guān)重要的任務(wù)。腎病患者支持小組（RPSG）是一個提高認(rèn)識和促進(jìn)研究的場所，鼓勵提供可理解的醫(yī)療服務(wù)和支持。創(chuàng)新在一定程度上是好的。但是，及時和目標(biāo)明確的、與CKD和建議相關(guān)的、具有明確重點的教育是兒科和成人腎病科之間的最佳實踐，解決健康不平等的問題是確保CKD患者不會被遺忘和不會被忽視（被剝奪權(quán)利）的終極目標(biāo)，而且全球都已經(jīng)對腎病有所認(rèn)識。”
Vasundhara Raghavan女士 身為患腎病兒子的照護(hù)者，同時也是AAKP在阿拉伯聯(lián)合酋長國的全球大使：“一個由腎患者組織組成的國際聯(lián)盟將推動許多創(chuàng)新，并為腎病患者生態(tài)系統(tǒng)帶來急需的變化。 聯(lián)盟可以幫助通過一家國際捐助銀行對配對腎移植進(jìn)行跨境治療。分享最佳實踐、知識和資源將大大地幫助腎病患者社區(qū)。 這樣的合作平臺將幫助我們在腎病研究、患者宣傳和向貧困患者提供財政援助方面積聚力量。 腎病患者的需求只有他們自己能夠作出最好的表達(dá)。他們正在經(jīng)歷艱難的旅程，最清楚什么最適合他們。 推動這些討論的患者將有助于就直接影響到他們的政策事項作出最終決定。通過這個平臺，他們將有一個渠道來表達(dá)自己的意見，并向更廣泛的社區(qū)分享他們的經(jīng)驗。讓患者及早參與這些討論至關(guān)重要，他們?yōu)閷υ捥峁┑母郊觾r值將非常實用。”
AAKP和GW SMHS對他們2021年全球峰會的贊助商表示感謝。金級：Horizon Therapeutics和Travere Therapeutics；銀級：CareDx, Inc.；贊助級：Hansa Biopharma和Sanofi Genzyme；支持級：AstraZeneca和Eurofins Transplant Genomics。 有關(guān)2022年全球峰會的信息，請訪問：https://aakp.org/programs-and-events/global-summit/。
