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上海和香港2021年8月24日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤療法的領(lǐng)先生物制藥公司 -- 德琪醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）今日宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)塞利尼索（XPOVIO®）在中國(guó)開展一項(xiàng)用于治療骨髓纖維化（MF）患者的II期臨床試驗(yàn)。
骨髓纖維化（MF）是一種克隆性骨髓增殖性腫瘤，包括原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥（PV）后或原發(fā)性血小板增多癥（ET）后骨髓纖維化。其主要特征是骨髓纖維組織增生、髓外造血、貧血、肝脾腫大、體質(zhì)性癥狀、進(jìn)展為白血病和生存縮短。異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一可能治愈MF患者的治療手段，但是移植存在較高的并發(fā)癥和治療相關(guān)死亡率。根據(jù)美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)（NCCN）指南，不適合進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植的中危-2、高?；颊呷粞“逵?jì)數(shù)≥50×109/L，可接受JAK抑制劑蘆可替尼（ruxolitinib）或fedratinib治療（NCCN，2020）。若藥物治療失敗或不耐受則預(yù)后較差，MF仍存在著許多亟待滿足的臨床需求。
該試驗(yàn)是一項(xiàng)II期、隨機(jī)、開放性、全球多中心臨床研究，在中國(guó)以蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院為牽頭研究中心，計(jì)劃在國(guó)內(nèi)15個(gè)研究中心進(jìn)行，納入約20例受試者，旨在評(píng)估在既往接受過至少6個(gè)月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與醫(yī)生選擇（PC）治療相比的安全性和療效。受試者將按照1：1的比例隨機(jī)分為兩組，分別接受塞利尼索單藥口服治療或醫(yī)生選擇（PC）的治療。主要研究終點(diǎn)為基于獨(dú)立影像評(píng)審委員會(huì)（IRC）評(píng)估的脾臟體積較基線縮小≥35%（ SVR35）的受試者比例。
主要研究者蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“骨髓纖維化（MF）是一種相對(duì)罕見的骨髓增殖性腫瘤，靶向藥物出現(xiàn)以前的很長(zhǎng)一段時(shí)間，都缺乏有效的治療方式。異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一可能治愈MF患者的治療手段，然而，并非所有患者都具備移植的條件或可以耐受移植。雖然中國(guó)已批準(zhǔn)蘆可替尼（ruxolitinib）用于治療MF，但若藥物治療失敗或不耐受，這些MF患者的治療選擇將極為有限。該試驗(yàn)是一項(xiàng)全球II期、隨機(jī)、開放性、全球多中心臨床研究，旨在評(píng)估在既往接受過至少6個(gè)月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與醫(yī)生選擇（PC）治療相比的安全性和療效。我們相信，此次臨床研究獲批將為進(jìn)一步探索MF的治療提供可靠的依據(jù)，為中國(guó)MF患者帶來新的治療選擇。”
德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)塞利尼索針對(duì)MF這一適應(yīng)癥在中國(guó)的臨床試驗(yàn)，標(biāo)志著塞利尼索在開拓創(chuàng)新腫瘤療法中的又一重大突破，為德琪醫(yī)藥進(jìn)一步拓展更豐富的治療領(lǐng)域提供了強(qiáng)大支持。隨著我們對(duì)塞利尼索研究的不斷深入，我們相信其在治療MF這一難以治愈的癌癥中具有強(qiáng)大潛力。同時(shí)，我們期待在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的監(jiān)管下積極推進(jìn)這項(xiàng)研究，并為中國(guó)MF患者帶來新的治療希望?！?/p>
關(guān)于塞利尼索（XPOVIO®）
塞利尼索是同類首款且唯一一款口服型選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達(dá)克股票代碼：KPTI）研發(fā)，德琪醫(yī)藥進(jìn)行研究。德琪醫(yī)藥在包括大中華區(qū)、韓國(guó)、澳大利亞、新西蘭和東盟國(guó)家的多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得了塞利尼索的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，并獲得了韓國(guó)新藥上市申請(qǐng)的優(yōu)先獲批。
2019年7月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)塞利尼索聯(lián)合低劑量地塞米松用于治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（rrMM）患者。2020年6月，美國(guó) FDA再次批準(zhǔn)塞利尼索作為單藥治療難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（rrDLBCL）患者。2020年12月，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了塞利尼索聯(lián)合硼替佐米和地塞米松治療既往接受過至少一種治療方案的多發(fā)性骨髓瘤患者。2021年2月，以色列衛(wèi)生部批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤和難治復(fù)發(fā)性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。2021年3月，歐洲聯(lián)盟委員會(huì)批準(zhǔn)塞利尼索治療難治復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤。
塞利尼索是目前首款且唯一一款被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的口服SINE化合物，也是首款同時(shí)可用于治療多發(fā)性骨髓瘤和彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的藥物。此外，塞利尼索針對(duì)多個(gè)實(shí)體腫瘤適應(yīng)癥開展了多項(xiàng)中期和后期臨床試驗(yàn)，包括脂肪肉瘤和子宮內(nèi)膜癌。2020年11月，德琪醫(yī)藥合作伙伴Karyopharm在2020 年結(jié)締組織腫瘤學(xué)年會(huì)（CTOS 2020）上報(bào)告了III期SEAL試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。SEAL是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的交叉試驗(yàn)，旨在評(píng)估塞利尼索單藥治療與安慰劑對(duì)照在脂肪肉瘤患者中的療效和安全性。另外，Karyopharm公布了塞利尼索用于治療子宮內(nèi)膜癌患者的正在進(jìn)行的III期SIENDO試驗(yàn)已順利通過中期無效性分析，數(shù)據(jù)安全監(jiān)查委員會(huì)（DSMB）推薦該試驗(yàn)在無需作任何修改的情況下按計(jì)劃進(jìn)行。SIENDO試驗(yàn)的關(guān)鍵數(shù)據(jù)結(jié)果預(yù)計(jì)在2021年下半年公布。
德琪醫(yī)藥正在中國(guó)開展塞利尼索治療多發(fā)性骨髓瘤、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、子宮內(nèi)膜癌以及外周T細(xì)胞和NK/T細(xì)胞淋巴瘤等多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，5項(xiàng)試驗(yàn)處于后期臨床試驗(yàn)（II期及III期）階段。
關(guān)于德琪醫(yī)藥
德琪醫(yī)藥有限公司（簡(jiǎn)稱“德琪醫(yī)藥”，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）是一家以研發(fā)為驅(qū)動(dòng)的生物制藥領(lǐng)先企業(yè)，致力于為亞太乃至全球患者提供最領(lǐng)先的療法，治療腫瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式運(yùn)營(yíng)以來，德琪醫(yī)藥通過合作引進(jìn)和自主研發(fā)，建立了一條從臨床前到臨床階段不斷延展的豐富產(chǎn)品管線。目前，德琪醫(yī)藥擁有13款在研產(chǎn)品，其中 5款產(chǎn)品擁有包括大中華市場(chǎng)在內(nèi)的亞太權(quán)益，8款產(chǎn)品具有全球權(quán)益。德琪醫(yī)藥已在多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得16個(gè)臨床批件（IND），并遞交了6個(gè)新藥上市申請(qǐng)（NDA），其中塞利尼索已獲得韓國(guó)新藥上市申請(qǐng)的優(yōu)先獲批。德琪醫(yī)藥將以“醫(yī)者無疆，創(chuàng)新永續(xù)”為愿景，專注于同類首款和同類最優(yōu)療法的早期研發(fā)、臨床研究、藥物生產(chǎn)及商業(yè)化，解決亟待滿足的臨床需求。
前瞻性陳述
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