安泰坦（氘丁苯那嗪片）正式在中國上市

上海2021年1月17日 /美通社/ -- 梯瓦醫(yī)藥信息咨詢（上海）有限公司今日宣布旗下創(chuàng)新藥物安泰坦^®（氘丁苯那嗪片）于國內(nèi)上市，用于治療與亨廷頓病（HD）有關(guān)的舞蹈病及成人遲發(fā)性運動障礙（TD）。安泰坦^®使用的氘代技術(shù)給予了活性成分良好的藥代動力學(xué)曲線，從而允許減少給藥頻率，同時顯示出對亨廷頓（HD）舞蹈病和成人遲發(fā)性運動障礙患者的有效性和可接受的安全性和耐受性^[1],[2]。此外，安泰坦^®于2020年12月28日，被正式納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2020年) 》，將極大地改善患者治療負(fù)擔(dān)，提高創(chuàng)新療法的可及性。

亨廷頓病是一種罕見的致命的神經(jīng)退化性疾病，亞洲每十萬人中大約有0.4人患病^[3]，平均發(fā)病年齡為40歲。舞蹈病 - 無意識的，隨機(jī)和突然的，扭動和/或轉(zhuǎn)動的運動 – 是這種疾病最為顯著的表現(xiàn)之一并發(fā)生在大約90%的病人當(dāng)中。浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院副院長、神經(jīng)病學(xué)研究中心主任吳志英表示： “亨廷頓病沒有特效藥物，目前的治療還是以經(jīng)驗性的對癥治療為主。安泰坦^®是目前國際上為數(shù)不多的，被認(rèn)為可以控制亨廷頓（HD）舞蹈病癥狀的藥，進(jìn)入中國后將為醫(yī)生豐富了臨床治療選擇，此次被納入醫(yī)保也是眾望所歸，足見國家對于罕見病患者群體的重視?！?/p>

遲發(fā)性運動障礙（TD）是一種使人衰弱的運動紊亂，以舌頭、嘴唇、臉、軀體和四肢部位的重復(fù)且不可控的運動為特征。TD在長期接受抗精神病藥治療的中國的精神分裂癥患者當(dāng)中的患病率為33.7%^[4]，可能是由某些用于治療精神健康狀況的藥物引起的，這意味著使用這些藥物的精神分裂癥患者中有三分之一可能患有TD。

這種疾病不僅影響患者的治療依從性，也影響患者的生活質(zhì)量和他們的社會功能^[5]。目前在中國尚無對TD明顯有效的治療。安泰坦^®可顯著減少TD患者異常不自主運動且具有良好耐受性，給患者帶來了改善生活質(zhì)量和社會功能的希望。

 “我們非常感謝國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心對于罕見病創(chuàng)新藥物的重視，使得安泰坦^®被納入臨床急需境外新藥名單（第一批），并且進(jìn)入優(yōu)先審評審批通道，在短短4個月內(nèi)完成獲批，讓中國成為美國之后全球第二個批準(zhǔn)該藥物的國家。此外，安泰坦^®的快速上市及醫(yī)保突破正是我們不斷將創(chuàng)新產(chǎn)品帶入中國、并著力改善藥物可及性的成果，也是我們實現(xiàn)中國戰(zhàn)略的重要里程碑。” 梯瓦大中華區(qū)總經(jīng)理Larry E. Merizalde表示。

“對梯瓦而言，引入全新療法以滿足患者未盡需求的意義重大，也令人無比激動。”梯瓦全球市場執(zhí)行副總裁Gianfranco Nazzi補(bǔ)充道，“作為仿制藥和特色藥領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者，我們始終致力于提供高質(zhì)量的創(chuàng)新藥物，提升藥物可及性并改善患者生活質(zhì)量。未來，我們將繼續(xù)聚焦中國患者最迫切的臨床需求，積極攜手社會各界的合作伙伴，加速創(chuàng)新藥物的引進(jìn)，助力實現(xiàn)“健康中國2030”的美好愿景?！?/p>

關(guān)于安泰坦^®

安泰坦^®于2017年4月獲得美國FDA批準(zhǔn)，是FDA首次批準(zhǔn)的氘代產(chǎn)品，也是針對與亨廷頓病有關(guān)的舞蹈病的歷史上第二個藥物^[6]。目前，該藥已經(jīng)在美國和中國兩個國家獲批，在美國的獲批適應(yīng)癥包括與亨廷頓?。℉D）有關(guān)的舞蹈病以及成人遲發(fā)性運動障礙（TD）。FDA對安泰坦^®的批準(zhǔn)代表了HD患者的一個重要的新治療選擇，并強(qiáng)調(diào)了對這個服務(wù)不足的患者群體更多治療資源的需求，TD適應(yīng)癥被批準(zhǔn)為突破性治療。我們相信，治療遲發(fā)性運動障礙的醫(yī)生會欣賞到該療法的劑量靈活性，以及專注于直接治療運動障礙而不破壞正在進(jìn)行的基礎(chǔ)疾病治療的能力^[7]。

關(guān)于與亨廷頓病有關(guān)的舞蹈病獲批臨床試驗^[8]

安泰坦^®獲批用于治療與亨廷頓病有關(guān)的舞蹈病，是基于一項90名患有明顯亨廷頓病相關(guān)的舞蹈病患者參與的隨機(jī)，雙盲，安慰劑對照，多中心試驗，主要臨床評價指標(biāo)為舞蹈病癥狀最高總評分（Total Maximal Chorea Score, TMC評分）。研究結(jié)果表明安泰坦^®：

-  具有顯著的治療效果：氘代丁苯那嗪組平均TMC評分改善幅度為4.4（安慰劑組1.9，P<0.0001），TMC評分降低6分以上的患者比例為33%（安慰劑組2%）。根據(jù)統(tǒng)一評定量表（Unified Huntington Disease Rating Scale, UHDRS），氘代丁苯那嗪組平均改善幅度為7.4（安慰劑組3.4，P=0.002）。

-  可顯著提高治療成功率：根據(jù)患者整體印象變化量表（Patient Global Impression of Change, PGIC），氘代丁苯那嗪組治療成功率為51%（安慰劑組20%，P=0.002）；根據(jù)臨床療效總評量表（Clinical Global Impression of Change, CGIC），氘代丁苯那嗪組治療成功率為42%（安慰劑組13%，P=0.002）。

-  與安慰劑對照組無統(tǒng)計學(xué)差異，在開始治療的患者中神經(jīng)精神事件的發(fā)生率較低。

關(guān)于成人遲發(fā)性運動障礙的臨床試驗^[9]

安泰坦^®獲批用于治療成人遲發(fā)性運動障礙，是基于兩項III期隨機(jī)，雙盲，安慰劑對照，平行組研究的結(jié)果，研究結(jié)果證明安泰坦^®：

-  具有顯著的治療效果：治療第12周氘代丁苯那嗪組的異常不自主運動量（Abnormal Involuntary Movement Scale，AIMS）評分改善幅度為3.3（安慰劑組1.5，P<0.001），AIMS評分降低50%以上的患者比例為33%（安慰劑組12%，P=0.007）。

-  可顯著提高治療成功率：在ARM-TD和AIM-TD研究的一項綜合分析中，在第12周時，使用氘代丁苯那嗪的患者治療成功的幾率是使用安慰劑的患者的兩倍多（2.1；P=0.005），并且使用氘代丁苯那嗪的患者的平均CGIC評分（48%）高于安慰劑（30%）

-  具有良好的安全性和耐受性。氘代丁苯那嗪對嗜睡、體重或心臟代謝因素的測量沒有負(fù)面的影響。