昆明2020年12月19日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下藥代動力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT®正式上市，供熟悉血友病A治療的執(zhí)業(yè)醫(yī)療專業(yè)人士（HCP）使用，輔助16歲及以上（體重45 kg及以上）A型血友病患者接受百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）的預(yù)防治療。myPKFiT®是中國首個且目前唯一NMPA批準(zhǔn)支持A型血友病藥代動力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的管理工具，與百因止®配合使用，可降低出血風(fēng)險，優(yōu)化患者的治療效果和藥物可及性，提升患者治療信心并改善依從性，助力患者實現(xiàn)“零出血”的治療目標(biāo)。目前，myPKFiT®已在全球超過50個國家及地區(qū)上市，近1,100家醫(yī)療機(jī)構(gòu)注冊使用，累計惠及全球8,000多位患者。
myPKFiT上市啟動儀式
中國血友病診療領(lǐng)域未盡需求多 亟待創(chuàng)新治療方案助力患者實現(xiàn)“零出血”
我國血友病患者人數(shù)為13.6萬，其中A型血友病患者占80%-85%[1]。由于認(rèn)知有限和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等問題，目前大部分患者仍普遍采用低劑量的治療方案。臨床實踐表明，該方案并不能減少關(guān)節(jié)病變且仍有出血的情況發(fā)生。如果患者反復(fù)出血且不及時治療的話，會導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命[2]。事實上，血友病患者只需接受長期規(guī)律性的規(guī)范化治療，可有效降低出血頻次，實現(xiàn)“零出血”并回歸正常生活。
然而，由于患者存在不同的出血傾向、生活方式和藥物代謝速度，單純通過改變藥物劑量的統(tǒng)一治療方案并不能滿足每一位患者的需求。近年來，個體化治療方案越來越受到重視，世界血友病聯(lián)盟（World Federation of Hemophilia）最新指南[3]和《血友病治療中國指南（2020年版）》均特別強(qiáng)調(diào)了個體化預(yù)防治療的重要性。
個體化治療方案基于藥代動力學(xué)，通過凝血因子劑量和給藥間隔的最佳化，使患者維持足夠止血的FⅧ水平。該方案全面考慮了患者的出血表型（如第一次關(guān)節(jié)出血的年齡）、凝血因子的藥代動力學(xué)特點(diǎn)、患者的日常活動情況和可預(yù)期的出血危險、是否存在關(guān)節(jié)病變及患者依從性等多方面因素，有效避免治療不足或過度情況的發(fā)生[4]并改善患者的生活質(zhì)量[5]。
myPKFiT®配合百因止®（注射用重組人凝血因子VIII）使用，助力患者實現(xiàn)“零出血”
myPKFiT® 基于包含中國患者的大樣本數(shù)據(jù)建模并采用經(jīng)驗證的貝葉斯方法[6], [7]，只需采集2份血樣，可準(zhǔn)確、智能地運(yùn)算出每位患者的藥代動力學(xué)參數(shù)，幫助醫(yī)療專業(yè)人士制定個體化治療方案并了解患者體內(nèi)的因子水平情況，使患者合理安排日常活動。根據(jù)一項UK-PK研究的中期分析數(shù)據(jù)顯示，PK指導(dǎo)下的規(guī)范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升90%[8]。治療費(fèi)用方面，根據(jù)一項比較研究顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，PK指導(dǎo)下的治療可減少30%輸注次數(shù)[9]，降低整體治療費(fèi)用的10.67%[10]。
“傳統(tǒng)的PK分析臨床應(yīng)用困難較大，不僅采樣繁瑣，而且由于患者體內(nèi)FVIII降至某一谷水平所需時間也不盡相同，因此較難評估。“中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授表示：” myPKFiT®可根據(jù)PK分析結(jié)果客觀地指導(dǎo)個體化治療方案制定，避免患者因治療不足而導(dǎo)致的關(guān)節(jié)反復(fù)出血或殘疾，助力患者實現(xiàn)‘零出血’的治療目標(biāo)，像正常人一樣生活。”
中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授發(fā)表開幕致辭
“myPKFiT®是第一個通過國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的A型血友病個體化管理醫(yī)用軟件，對中國血友病領(lǐng)域的診療發(fā)展具有劃時代的意義。血友病是終生性疾病，需根據(jù)患者的不同情況進(jìn)行全生命周期的疾病管理。”武田中國總裁單國洪先生表示：“myPKFiT®的上市不僅推動中國血友病領(lǐng)域進(jìn)入精準(zhǔn)化、數(shù)字化的治療新紀(jì)元，更幫助中國患者行隨心動，暢享自由人生。未來，武田將繼續(xù)發(fā)揮在血友病領(lǐng)域累積的先進(jìn)技術(shù)優(yōu)勢和多年經(jīng)驗，積極攜手各方，推動中國血友病領(lǐng)域診療水平與醫(yī)療服務(wù)的雙升級。”
武田中國總裁單國洪先生發(fā)表開幕致辭
未來，myPKFiT®有望上市患者管理端，患者可更好了解自身體內(nèi)的因子水平，進(jìn)一步提升治療信心并改善依從性。
大力開展預(yù)防治療，進(jìn)一步提高我國血友病患者生活質(zhì)量
[1] The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic review and meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66
[2] 《罕見病診療指南（2019版）》，人民衛(wèi)生出版社，2019, 177
[3] 開啟血友病個體化治療新時代，血液前沿，2020年10月10日，https://mp.weixin.qq.com/s/CyA2ixwY1xeo03qkZ10lNA
[4] 《血友病治療中國指南(2020年版)》，中華血液學(xué)雜志，2020,41 (2020-04-16).
[5] 大力開展預(yù)防治療，進(jìn)一步提高我們血友病患者生活質(zhì)量，2015 Jul;36(7)，https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7342648/
[6] myPKFiT? Device User Manual. Version 2.0.
[7] Björkman S et al. 2012.
[8] UKPK trial interim analysis: Use of Pharmacokinetic intervention to optimise Factor VIII prophylaxis in severe haemophilia A，https://www.postersessiononline.eu/173580348_eu/congresos/WFH2018/aula/-T-MP_87_WFH2018.pdf
[9] A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management, https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x
[10] PK-driven prophylaxis versus standard prophylaxis: When a tailored treatment may be a real and achievable cost-saving approach in children with severe hemophilia A，https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28692842/
