上海2020年7月16日 /美通社/ -- 經(jīng)濟(jì)學(xué)人智庫（EIU）于今日發(fā)布《無聲的苦難：亞太地區(qū)罕見病的認(rèn)知與管理評估（Suffering in Silence: Assessing Rare Disease Awareness and Management in Asia-Pacific）》報(bào)告，該報(bào)告由CSL Behring贊助，探討了亞太地區(qū)五大經(jīng)濟(jì)體（澳大利亞、中國大陸、日本、韓國和臺(tái)灣地區(qū)）在罕見病的診斷和管理所面臨的挑戰(zhàn)。報(bào)告強(qiáng)調(diào)，改善罕見病管理現(xiàn)狀需要優(yōu)先處理三大核心挑戰(zhàn)：如何讓患者獲得正確及時(shí)的診斷；如何提供經(jīng)濟(jì)援助改善方案；如何為患者提供更多非醫(yī)療需求的支持。
全球目前有6000-7000種已知的罕見病。盡管被歸為“罕見病”，但據(jù)統(tǒng)計(jì)，亞太地區(qū)約有2.58億名罕見病患者[*][2],[3]，其中約50%為兒童[4]。在中國大陸（根據(jù)報(bào)告，指中華人民共和國（除香港特別行政區(qū)、澳門特別行政區(qū)和臺(tái)灣地區(qū)），以下簡稱中國），醫(yī)學(xué)專家普遍將新生兒疾病發(fā)病率萬分之一、其他疾病患病率50萬分之一作為定義罕見病的分界線。根據(jù)中國疾病預(yù)防控制中心的預(yù)估，中國有世界上數(shù)量最多的罕見病患者，2014年的數(shù)據(jù)為1680萬[5]。
受訪的專業(yè)醫(yī)護(hù)人員表示，由于缺乏相關(guān)的臨床指南、批準(zhǔn)的治療藥物以及測試或治療所需的資金，平均僅有三分之一的罕病患者獲得最佳循證治療，展示了不容忽視的罕見病患者沉重疾病負(fù)擔(dān)與未被滿足的治療需求。
蔻德罕見病中心（CORD）創(chuàng)始人及主任黃如方（Kevin Huang）指出：“在中國，罕見病患者群體龐大，他們大多數(shù)未能獲得正確及時(shí)的診斷、接受最佳的循證治療和護(hù)理。更遺憾的是，社會(huì)對罕見病患者的困境缺乏基本認(rèn)知。經(jīng)濟(jì)學(xué)人智庫在這份報(bào)告中提出了罕見病管理面臨的核心挑戰(zhàn)，我們希望能夠與政府、醫(yī)護(hù)人員和其他相關(guān)方攜手努力，共同應(yīng)對，為罕見病患者的生存現(xiàn)狀帶來積極改變?！?/p>
除了指出罕見病管理面臨的三大核心挑戰(zhàn)外，報(bào)告還建議政策制定者優(yōu)先關(guān)注可在短期內(nèi)實(shí)現(xiàn)的目標(biāo)，包括更好地收集和使用數(shù)據(jù)、加強(qiáng)醫(yī)護(hù)人員培訓(xùn)、普及現(xiàn)有罕見病知識(shí)、與患者組織合作以整合社會(huì)資源更好地提供支持等。通過建立更全面、統(tǒng)一的治療方案，才有機(jī)會(huì)改善罕見病患者的生活, 保障罕見病患者生活質(zhì)量，緩解經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，并讓他們在診療決策過程中更為主動(dòng)，從而改變其未來。
談及報(bào)告的發(fā)現(xiàn)，主編Jesse Quigley Jones先生表示：“根據(jù)此次的調(diào)研，亞太地區(qū)的醫(yī)護(hù)人員表示他們亟需更多支持以便能更好地管理罕見病。與此同時(shí)，他們也非常希望能夠加強(qiáng)彼此交流和與患者組織的合作，共同改善罕見病患者的醫(yī)療護(hù)理現(xiàn)狀。隨著公共衛(wèi)生系統(tǒng)逐漸向一致性及整合性的方向發(fā)展，部分經(jīng)濟(jì)體正在考慮制定更完善的醫(yī)療政策，同時(shí)將罕見病患者的醫(yī)療以及社會(huì)需求納入考慮。
CSL Behring亞太區(qū)市場部、醫(yī)療事務(wù)和市場準(zhǔn)入執(zhí)行總監(jiān)Peter Chow表示：“受訪的醫(yī)護(hù)人員證實(shí)了罕見病患者在尋求正確的疾病診斷和治療方案時(shí)，面臨許多令人沮喪及復(fù)雜的挑戰(zhàn)。通過支持這項(xiàng)研究，我們希望能夠增加對這些不足和罕見病患者尚未被滿足醫(yī)學(xué)需求的認(rèn)識(shí)。
我們真切地希望報(bào)告能夠?yàn)樯鐣?huì)各界開展針對罕見病管理的討論提供契機(jī)，從而履行我們提高亞太地區(qū)及其他地區(qū)罕見病患者及其家人的生活質(zhì)量的承諾?！?/p>
罕見病在中國：
亞太地區(qū)報(bào)告結(jié)果顯示：
[1] Asia-Pacific Economic Cooperation. Action Plan on Rare Diseases. 2018. Available at: www.apec.org/rarediseases/Action-Plan. Accessed May 2020. |
[2] The Economist Intelligence Unit Limited. Suffering in silence: Assessing rare disease awareness and management in Asia-Pacific. 2020. |
[3] United Nations Population Fund. Asia & the Pacific. Population trends. Available at: asiapacific.unfpa.org/en/node/15207. Accessed May 2020. |
[4] Batshaw ML, et al. Research into rare diseases of childhood. JAMA 2014;311:1729-1730. |
[5] Song P, et al. Innovative measures to combat rare diseases in China. Intractable Rare Dis Res 2017;6:1-5. |
[6] Dong D, Wang Y. Challenges of rare diseases in China. Lancet 2016;387:1906. |
[7] Asia-Pacific Economic Cooperation. Action Plan on Rare Diseases. 2018. Available at: www.apec.org/rarediseases/Action-Plan. Accessed May 2020. |
[*] Based on the EIU estimation that 6% of the Asia-Pacific population of 4.3 billion is affected by a rare disease |
* 根據(jù)經(jīng)濟(jì)學(xué)人智庫的估計(jì)，亞太地區(qū)有43億人正在受到罕見病的影響，約占地區(qū)人口總數(shù)的6% |
