武田宣布恩萊瑞在中國獲批 多發(fā)性骨髓瘤開啟全口服治療時代

- 臨床研究數(shù)據(jù)證明，恩萊瑞^®（伊沙佐米）聯(lián)合來那度胺和地塞米松（IRd）可顯著縮短起效時間，延長患者的生存期達10個月^[1]
- 伊沙佐米聯(lián)藥使用成為中國首個含有蛋白酶體抑制劑的全口服治療方案，極大提升患者用藥便利性與治療依從性
- 2017年底最新修訂發(fā)布的《中國多發(fā)性骨髓瘤診治指南》已將恩萊瑞^®（伊沙佐米）聯(lián)藥方案（IRd）列入復發(fā)多發(fā)性骨髓瘤的推薦治療方案^[2]
- 恩萊瑞^®（伊沙佐米）獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）授予的優(yōu)先審評資格^[3]

上海2018年4月17日電 /美通社/ -- 今日，武田中國正式宣布恩萊瑞^® （伊沙佐米）已獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）的批準，將聯(lián)合來那度胺和地塞米松作為首個全口服治療方案，用于治療已接受過至少一種既往治療的多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

伊沙佐米此次獲批是基于一項名為TOURMALINE-MM1^[4]的三期臨床試驗結(jié)果。該項全球研究及中國延展研究的結(jié)果均表明，針對復發(fā)和/或難治的多發(fā)性骨髓瘤，伊沙佐米與來那度胺和地塞米松的聯(lián)合治療組（IRd）與安慰劑與來那度胺和地塞米松聯(lián)合治療的對照組（Rd）相比：

• 近期快速起效：伊沙佐米組（IRd）的起效時間明顯縮短，中位起效時間33天（1.1個月 vs 1.9個月），獲得完全緩解及非常好部分緩解率（>=VGPR）的患者比例高達48.1%^[5]。
• 遠期延長生存：TOURMALINE-MM1的中國延展研究數(shù)據(jù)顯示，患者的總生存期顯著延長達10個月（25.8個月 vs 15.8個月），無進展生存期顯著改善67%（6.7個月 vs 4個月）^[6]。
• 持續(xù)加深緩解：在長達23個月的隨訪時間內(nèi)，伊沙佐米組（IRd）中獲得完全緩解及非常好部分緩解（>=VGPR）的患者比例在持續(xù)增加，平均每個療程的增加率在4.2%^[7]。
• 不良反應輕微且發(fā)生率低：伊沙佐米較少產(chǎn)生外周神經(jīng)病變，3級周圍神經(jīng)病變（PN）發(fā)生率僅為2%，沒有發(fā)現(xiàn)4級PN ^[8]。大部分副反應出現(xiàn)在前6個月內(nèi)，之后副反應發(fā)生率進一步減少。

多發(fā)性骨髓瘤是一種由骨髓漿細胞病變引發(fā)的惡性血液腫瘤，目前仍無法治愈^[9]，且容易復發(fā)^[10]。該病多發(fā)于老年人^[11]，導致骨髓衰竭、骨質(zhì)破壞、高鈣血癥、貧血、感染、腎衰竭和神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，威脅患者的長期生存。我國多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率約為十萬分之一^[12]，已超過急性白血病，位居血液系統(tǒng)惡性腫瘤第二位^[13]，每天約有18人死于多發(fā)性骨髓瘤^[14]。隨著我國逐漸步入老齡化社會，老年人口基數(shù)不斷增長，我國多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率還將進一步上升。

“多發(fā)性骨髓瘤是一種具有復發(fā)特征的進展性腫瘤，患者十分期待更優(yōu)的治療方案以堅持長期治療。在2017年最新修訂發(fā)布的《中國多發(fā)性骨髓瘤診治指南》中，伊沙佐米已經(jīng)成為推薦治療方案用于骨髓瘤患者的二線治療。今天，伊沙佐米正式獲得CFDA的批準，這對患者而言無疑是個好消息，” TOURMALINE-MM1中國延展研究牽頭研究者（LPI）、國際骨髓瘤工作組（IMWG）委員、上海市醫(yī)學會血液分會主任委員、上海仁濟醫(yī)院血液內(nèi)科主任侯健教授指出，“作為全球首個口服的蛋白酶體抑制劑^[15]，伊沙佐米的聯(lián)藥方案為多發(fā)性骨髓瘤患者開啟了全口服治療的新時代。這極大程度地提高了患者治療的便捷性和依從性，對于幫助患者堅持長期治療，獲得持久緩解有著重要意義?！?/p>

武田大中華區(qū)負責人&武田中國總裁單國洪先生表示：“武田始終致力于將全球創(chuàng)新藥物更快地帶給中國患者。在中國，我們積極支持國際多中心臨床研究的開展，卓越的中國臨床研究數(shù)據(jù)不僅支持了恩萊瑞^®在歐盟的成功獲批，還幫助恩萊瑞^®獲得了CFDA授予的優(yōu)先審批資格。從武田推出全球首個蛋白酶體抑制劑^[16]，到全球首個口服蛋白酶體抑制劑恩萊瑞^[17]，我們始終致力于改善多發(fā)性骨髓瘤患者的治療效果和治療體驗。今后，我們將繼續(xù)積極攜手社會各界力量，幫助更多的多發(fā)性骨髓瘤患者從創(chuàng)新藥物的治療中獲得長期生存的機會?！?

作為一家致力于研發(fā)的全球制藥企業(yè)，武田投身于腫瘤領(lǐng)域已超過25年：不僅在多發(fā)性骨髓瘤、霍奇金淋巴瘤、急性粒細胞白血病等血液腫瘤方面成績斐然；在實體瘤領(lǐng)域，武田也積極探索創(chuàng)新型靶向藥物、新一代CAR-T療法等一系列革命性療法。未來，武田將繼續(xù)加大在腫瘤領(lǐng)域的藥物研發(fā)和創(chuàng)新，為全球及中國患者提供更多先進的醫(yī)療解決方案，造福更多患者和家庭。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一種漿細胞腫瘤，發(fā)生于骨髓。多發(fā)性骨髓瘤中，一群單克隆漿細胞（或骨髓瘤細胞）轉(zhuǎn)化為癌細胞并增殖。這些惡性漿細胞可能累及體內(nèi)多數(shù)骨骼，可能導致壓縮性骨折、溶骨性損害和相關(guān)骨痛。多發(fā)性骨髓瘤可導致許多嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統(tǒng)、腎臟和紅細胞計數(shù)，部分較常見癥狀包括血鈣升高，腎臟損害，貧血和骨病等。多發(fā)性骨髓瘤是一種罕見的癌癥，2012年全球每年新發(fā)病例約114,000例^[18]。