- 美國(guó)FDA批準(zhǔn)依生生物腫瘤免疫藥物治療胰腺癌的孤兒藥資質(zhì)
北京2018年02月26日電 /美通社/ -- 依生生物制藥有限公司今天宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）正式批準(zhǔn)其腫瘤免疫治療藥物YS-ON-001取得治療胰腺癌的孤兒藥資質(zhì)，這是該產(chǎn)品在獲得美國(guó)FDA授予的治療肝癌的孤兒藥資質(zhì)后的又一重要里程碑。該產(chǎn)品由依生生物的科研人員自主開(kāi)發(fā)，是具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的大分子生物制劑，目前已經(jīng)進(jìn)入臨床階段。它能夠在削弱腫瘤微環(huán)境免疫抑制作用的同時(shí)，提升免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺傷功能，這也是中國(guó)科學(xué)家在免疫療法治療胰腺癌上的一大突破。
依生生物董事長(zhǎng)兼課題負(fù)責(zé)人張譯先生說(shuō)：“我們很高興獲悉YS-ON-001獲得美國(guó)FDA授予的第二個(gè)治療惡性腫瘤的孤兒藥資質(zhì)，這也是對(duì)該產(chǎn)品在藥物組分、抗癌機(jī)制、癌癥治療效果等方面的綜合科學(xué)認(rèn)證。目前該藥物已經(jīng)率先在新加坡進(jìn)入臨床研究階段。這一認(rèn)證將會(huì)極大地推動(dòng)YS-ON-001在治療晚期胰腺癌的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，并有望使其快速獲批。此外，一旦批準(zhǔn)上市，將享受7年美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期?！?/p>
依生生物總裁兼首席執(zhí)行官邵輝博士指出：“胰腺癌是一種惡性程度高,診斷和治療都很困難的消化道惡性腫瘤, 5年生存率<1%，是預(yù)后最差的惡性腫瘤之一。很遺憾的是胰腺癌發(fā)病率和死亡率近年來(lái)明顯上升。YS-ON-001是我們公司依靠獨(dú)有的細(xì)胞免疫調(diào)節(jié)技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的多組分大分子生物藥物，它能夠誘導(dǎo)激活多種細(xì)胞免疫通路，通過(guò)調(diào)控NK細(xì)胞、樹(shù)突細(xì)胞、巨噬細(xì)胞及T細(xì)胞分化等來(lái)達(dá)到抑制腫瘤的效果。該藥物具有獨(dú)特的抗腫瘤機(jī)制，這與近年來(lái)美國(guó)FDA批準(zhǔn)的小分子特異性靶向藥物和單抗類免疫檢查點(diǎn)抑制劑，如PD-1、PD-L1單抗藥物是不同的。大量的實(shí)驗(yàn)表明，我們的產(chǎn)品在抗實(shí)體瘤方面具有更誘人的廣譜性，在乳腺癌、肺癌、肝癌、胰腺癌、前列腺癌和其他實(shí)體瘤治療上均展現(xiàn)出優(yōu)秀的療效和安全性，其抑瘤效果不遜于甚至優(yōu)于一線化療藥物和靶向藥物?！?/p>
談到臨床開(kāi)發(fā)的布局，邵輝博士指出：“近年來(lái)在美國(guó)FDA批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥中，孤兒藥約占30%~40%。目前抗癌新藥在美國(guó)基本上都是先通過(guò)以罕見(jiàn)病作為適應(yīng)癥的孤兒藥通路獲得批準(zhǔn)的。胰腺癌和肝癌在美國(guó)屬于罕見(jiàn)病孤兒藥類別(在美國(guó)境內(nèi)低于20萬(wàn)患者)，但中國(guó)肝癌患者占全球發(fā)病人口的50%(據(jù)統(tǒng)計(jì)2012年全球肝癌的發(fā)病人數(shù)約為780,000)，我們的這一抗癌藥物目前已經(jīng)在多個(gè)國(guó)家申請(qǐng)臨床開(kāi)發(fā)，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多種適應(yīng)癥，我們將積極與美國(guó)、中國(guó)以及其他國(guó)家的藥監(jiān)機(jī)構(gòu)密切合作，加速這一產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，早日惠及癌癥患者！”
孤兒藥產(chǎn)品是指由美國(guó)FDA批準(zhǔn)的用于安全有效地治療、診斷及預(yù)防罕見(jiàn)疾病/失調(diào)癥的新型藥物和生物制劑。美國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的定義是在美國(guó)境內(nèi)病人少于20萬(wàn)人以下的疾病。罕見(jiàn)病是一個(gè)區(qū)域性概念，在美國(guó)定義為罕見(jiàn)病，在其他國(guó)家也許是常見(jiàn)病，因此在美國(guó)開(kāi)發(fā)的孤兒藥在其他國(guó)家和地區(qū)的潛在市場(chǎng)可能很大，被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的藥物相對(duì)也比較容易進(jìn)入其他市場(chǎng), 如中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)總局CFDA 140號(hào)文第七條陳述“申請(qǐng)人在歐盟、美國(guó)藥品審批機(jī)構(gòu)同步申請(qǐng)注冊(cè)的藥品，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)，加快審評(píng)審批”。因此，利用孤兒藥定義的地域差異，是進(jìn)行全球化同步開(kāi)發(fā)的策略之一。
