德國(guó)殷格翰和美國(guó)馬薩諸塞州劍橋2017年11月14日電 /美通社/ -- 勃林格殷格翰與研究 RNA（核糖核酸）干擾治療領(lǐng)域的頂尖制藥公司 Dicerna（納斯達(dá)克：DRNA）近日宣布雙方就為治療慢性肝臟疾病而研發(fā)新型GalXC? RNAi（核糖核酸干擾）療法簽訂了合作與授權(quán)協(xié)議。這項(xiàng)合作在最初階段將把非酒精性脂肪性肝炎作為研究重點(diǎn)，這一嚴(yán)重的肝臟疾病目前尚無被證實(shí)有效的治療選擇。
非酒精性脂肪性肝炎由肝臟脂肪的堆積而引起，極有可能導(dǎo)致肝纖維化和肝硬化。該疾病在肥胖人群和糖尿病患者中高發(fā)，有著很高的醫(yī)療需求亟待滿足。非酒精性脂肪性肝炎預(yù)計(jì)很快將成為晚期肝臟疾病最常見的致病原因，患者往往需要進(jìn)行肝移植。
Dicerna 制藥公司的 GalXC 技術(shù)平臺(tái)通過破壞致病基因的信使RNA（mRNAs）來抑制此類基因的表達(dá)。這項(xiàng)全新的治療手段有望通過遏制之前無法達(dá)成的藥物靶點(diǎn)來治療疾病。此次合作不僅為勃林格殷格翰的心血管代謝產(chǎn)品管線再添一枚獲得突破性療法的機(jī)會(huì)，也為其提供了額外的組合選項(xiàng)。
“我們相信 Dicerna 的 GalXC 技術(shù)平臺(tái)是為非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝臟疾病研發(fā)新型RNAi療法的理想伙伴，”Dicerna 制藥公司總裁兼首席執(zhí)行官 Douglas M. Fambrough 先生說道：“勃林格殷格翰有著雄厚的藥物研發(fā)實(shí)力和豐富的商業(yè)經(jīng)驗(yàn)，在心血管代謝領(lǐng)域?qū)I(yè)能力卓越，是可以幫助我們加快首個(gè)針對(duì)慢性肝臟疾病 GalXC RNAi 項(xiàng)目研發(fā)的最理想的合作伙伴。通過這次合作，兩家公司可各展其能、優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，充分發(fā)揮 Dicerna GalXC 技術(shù)的潛能，為肝臟疾病患者及其治療團(tuán)隊(duì)提供有價(jià)值的、差別化的 RNAi 療法，進(jìn)一步彰顯 GalXC 技術(shù)的承諾及其潛在知識(shí)產(chǎn)權(quán)的實(shí)力?！?/p>
“勃林格殷格翰的研發(fā)團(tuán)隊(duì)始終努力致力于非酒精性脂肪性肝炎和其他慢性肝臟疾病有效新型治療手段的探索，這一領(lǐng)域也是公司的重中之重?！辈指褚蟾窈卜止馨l(fā)現(xiàn)研究的副總裁 Clive R. Wood博士說道?！斑@次合作是對(duì)我們目前研發(fā)工作的補(bǔ)充，為新型治療選擇的研究帶來了明顯的優(yōu)勢(shì)?！盬ood 博士補(bǔ)充道。
勃林格殷格翰在心血管代謝疾病領(lǐng)域有著悠久卓越的研發(fā)歷史。廣泛的上市產(chǎn)品覆蓋血栓栓塞性疾病、2型糖尿病、急性心肌梗死、高血壓和心腎風(fēng)險(xiǎn)降低等疾病。心血管代謝疾病的在研產(chǎn)品管線已不僅僅局限于2型糖尿病和抗凝，而是將重點(diǎn)放到了糖尿病的嚴(yán)重并發(fā)癥以及諸如肥胖癥等致病因素的創(chuàng)新治療。
Dicerna 制藥公司目前正在創(chuàng)建一系列研發(fā)項(xiàng)目以推進(jìn)肝臟相關(guān)疾病的治療，包括慢性肝臟疾病、病毒性傳染病、心血管疾病和罕見病。公司旨在借助其專利GalXC技術(shù)研發(fā)創(chuàng)新RNAi治療手段，改善此類疾病患者的生活。
基于協(xié)議條款，Dicerna 制藥公司將從勃林格殷格翰獲得預(yù)付款、研發(fā)和商業(yè)階段性付款，以及針對(duì)一項(xiàng)未公布非酒精性脂肪性肝炎目標(biāo)的 GalXC 候選產(chǎn)品的研發(fā)補(bǔ)償，總計(jì)超過2億美金。同時(shí)，Dicerna 制藥公司還有權(quán)獲得高達(dá)全球凈銷售額2位數(shù)的專利權(quán)稅。
