武田中國宣布，旗下創(chuàng)新藥物達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局批準，適用于12歲及以上患者預防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫的單克隆抗體（mAb）藥物，可降低患者的水腫反復發(fā)作次數(shù)，預防致命性喉頭水腫所導致的窒息，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。
作為全球首個用于HAE長期預防治療的單克隆抗體，達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國獲得上市許可；根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局/國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布的《關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》（2018年第23號），對于境外已上市的防治嚴重危及生命且無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請，因此達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）在不到兩年的時間里就順利獲批進入中國，使得該國際創(chuàng)新藥物迅速惠及中國HAE患者。
達澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）已被美國和加拿大HAE診療指南推薦為一線療法，可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，達到預防疾病發(fā)作的效果。一項III期臨床研究HELP（遺傳性血管性水腫長期預防治療臨床研究?）主要終點顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量的治療使每月HAE發(fā)作次數(shù)平均降低了87%。此外，探索性研究結(jié)果顯示，在研究的16周穩(wěn)態(tài)階段（第70天至第182天），每2周一次300毫克劑量的治療組中有77%的患者實現(xiàn)了病情零發(fā)作，安慰劑組為3%；接受治療的患者均未發(fā)生與治療相關的嚴重不良事件。
（美通社,2020年12月7日上海）
