輝瑞公司宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)批準(zhǔn)維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院。維萬心®是全球首個、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療ATTR-CM患者的口服藥物。
ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病，常與心衰混淆。其發(fā)病機制在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)和身體其他部位。隨著時間的推移，淀粉樣物質(zhì)沉積會使心肌變硬，進而引發(fā)心衰。由于疾病認(rèn)知度低及臨床癥狀特異性差等因素，ATTR-CM經(jīng)常會被誤診或延誤診治?；颊吲R床診斷后平均存活時間較短，約為2-3.5年，死亡通常由進行性心力衰竭引起。ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病，由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白基因突變引起，患者發(fā)病年齡較早，為50-60歲左右；另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病，患病率隨年齡增長而增加，常發(fā)于60歲以上男性。
罕見病領(lǐng)域一直是輝瑞關(guān)注的重點領(lǐng)域。維萬心®是輝瑞今年以來獲批的第二款罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品。今年2月，維達(dá)全®獲批，用于治療成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?。ˋTTR-PN）I期癥狀患者，延緩其周圍神經(jīng)功能損害。此次獲批的維萬心®是第二款針對淀粉樣變性?。ˋTTR）這一罕見病的治療藥物，用于成人野生型或遺傳型ATTR-CM的治療。
維萬心®最早于2012年在歐盟和美國獲得孤兒藥認(rèn)證，并于2019年在日本和美國獲批，用于治療ATTR-CM。
（美通社,2020年10月9日上海）
