2020年7月10-12日，由武田中國主辦的首屆“抑往無前 筑夢無限”兒科高峰論壇啟幕，1500多名國內外兒科領域專業(yè)人士“云”端相聚，共同見證中國兒童中樞性性早熟領域首個樣本量最大的前瞻性、多中心研究“4001研究”重磅發(fā)布，并就兒童診療質控、中青年醫(yī)師專業(yè)培養(yǎng)、后疫情時代的兒童健康管理等熱點議題展開研討。
兒童中樞性性早熟（CPP）的診斷與治療是本次高峰論壇的核心議題。CPP是由于人體的性腺軸提前啟動，下丘腦提前分泌性腺激素而導致的女孩在8周歲以前、男孩在9周歲以前出現(xiàn)內外生殖器官快速發(fā)育及第二性征呈現(xiàn)的一種常見兒科內分泌疾病。其對機體的影響主要表現(xiàn)為：由于性發(fā)育過早，引起女孩早初潮；由于骨骼成熟較快，骨齡超過實際年齡而骨骺提前愈合，影響患兒的終身高；由于第二性征過早發(fā)育及性成熟，可能帶來相應的心理問題或社會行為異常，嚴重影響兒童身心健康，亟待引起重視。
一直以來，兒童中樞性性早熟治療的安全性和有效性是廣為關注的焦點。自2015年起，武田中國支持中華醫(yī)學會兒科分會副主委、華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院兒科學系主任羅小平教授牽頭發(fā)起首個中國CPP領域樣本量最大的前瞻性、多中心研究項目“4001研究”，以進一步探求CPP標準治療方案的安全性與有效性。4001研究項目長達兩年時間，旨在評估全球廣泛應用的治療CPP的性腺激素釋放激素激動劑（GnRHa）藥物 -- 亮丙瑞林治療CPP患兒的安全性和有效性。
4001研究結果顯示：96周治療期間，任何藥物相關不良事件都是預期的，且不良反應發(fā)生率僅為10.7%；研究中觀察到的安全性與已知的安全性一致，并且沒有關于長期給藥的擔憂，充分證明了亮丙瑞林具有良好的耐受性。在有效性研究方面，女性受試者中第 96 周時Tanner分期與基線相比后退或未進展的發(fā)生率為83.5%；第 96 周時，激發(fā)試驗后LH 峰值受到抑制的受試者有90.1%。FSH峰值受到抑制的受試者有95.4%。
近年來，兒童性早熟在中國呈上升趨勢，發(fā)病率逐年升高，已成為社會關注焦點。有數(shù)據(jù)顯示，我國兒童性早熟患病率為0.43%，全國范圍內約有35萬名患兒。但在疾病的診治方面，目前在國內依然存在就診率低、治療不規(guī)范等問題。在會議現(xiàn)場，國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學研究中心常務副主任、中國兒童生長發(fā)育質控項目負責人傅君芬教授就如何搭建全國性生長發(fā)育質控平臺展開討論，她強調：“兒童性早熟的診治需求近年呈增長趨勢，對中國兒科內分泌學科規(guī)范診療流程、加強資源整合提出了更高的要求。我們希望通過搭建全國性的生長發(fā)育質控平臺，能夠有效提升我國兒童性早熟整體診療水平，促進學科全面協(xié)同發(fā)展，讓更多的中國患兒獲得及時、規(guī)范、高效的治療。”
在為期三天的論壇上，各方專家還就中青年醫(yī)師的專業(yè)能力發(fā)展、后疫情時代的兒童健康管理等專項議題展開深入討論。據(jù)鞏純秀教授介紹，疫情期間兒童因飲食增加、運動量減少等不正確的生活方式，容易導致肥胖并誘發(fā)性早熟現(xiàn)象，家長需加強重視。她呼吁：“近年來由于不良生活習慣而導致的兒童性早熟現(xiàn)象多發(fā)，亟需進一步加強公眾的疾病認知，加強早診早治；同時，面對后疫情時代的健康管理挑戰(zhàn)，多方應共同探索兒童診療的發(fā)展新模式，靈活地通過長效、便捷的治療方案，確保患兒得到科學、持續(xù)、規(guī)范化的有效治療。”
（美通社,2020年7月14日上海）
